“瓷娃娃”“渐冻人”“蝴蝶宝贝”“月亮孩子”……这些名字背后,对应的是多种罕见病。罕见病诊疗及管理是一个庞大复杂的系统工程,需要一部专门且系统的法律,来全面提升我国罕见病诊疗及管理水平。


(资料图)

今年全国两会,全国人大代表、荣昌生物董事长王威东建议,加快对罕见病诊疗及管理专门立法,规范罕见病药品医疗器械研发、审批,指导罕见病诊疗管理。同时,他也关注到我国创新药企面临的诸多困难,以及民众临床重大需求方面尚未被满足的现状,由此建议提高创新药可及性。

针对罕见病诊疗及管理立法

罕见病药物市场规模小,导致研发难度大、临床试验开展难,所需的研发时间更长、资金投入更高。此外,即使药品研发成功并上市,仍面临着一些难题。“比如说,市场准入时间较长,而产品专利期有限,专利到期后原研企业利润面临进一步下降风险。”王威东认为,多种原因导致罕见病药物研发投资回报率低,企业回本难,普遍缺乏开发、生产罕见病药物的能力和积极性。

“罕见病的诊疗是一个庞大的系统工程,而现有法律法规还不健全,罕见病的定义、发现、认定、发布、诊断、治疗、药品研发及供给、医疗保障等各方面都缺少法律的界定、约束和保障。”在王威东看来,鉴于罕见病诊疗及管理的系统性和复杂性,唯有通过对罕见病诊疗及管理进行专门的、系统的立法,才能从根本上破解罕见病保障困局,整体提升国家健康水平。

王威东建议,应立法明确罕见病的认定标准和程序,建立、完善罕见病目录动态发布机制,建立罕见病诊疗体系规划建设与管理,制定罕见病药物、医疗器械的研发生产供给及激励政策,完善配套医疗保障制度。

此外,王威东还建议明确界定各级有关部门职责,确保政策的系统性、协同性和精准性,设立罕见疾病药物研发基金,提高财政经费保障力度,完善督导考核机制,推进目标责任落实,合力维护好罕见病患者的基本医疗权益。

提高创新药可及性

罕见病治疗药物中,蛋白、抗体、基因等高技术所占的比重更高,这意味着罕见病药物的创新含量更高。

随着国家医保准入谈判机制不断完善,国产创新药进入国家医保目录的周期大大缩短,可及性得到有效提升,在不同程度满足广大患者急需的临床需求同时,也促进了创新药企的产业化进程。

“我们要使创新药企的研发投入和商业转化形成良性循环,不断提升医药领域创新能力和积极性,持续推出广大人民群众需要的创新药物,降低患者的医疗负担,增加创新药的可及性,以满足尚未被满足的重大临床需求,并且保证我国创新药物供给的战略安全。”王威东说。

王威东建议,要创新谈判药品评估体系,实施定价保护机制。对临床价值高、患者急需、替代性不强的创新药,特别是同类首创、同类最佳的药品,给予企业进入医保目录后5至8年的价格保护期,新增适应证以“零降价”方式进入医保目录,便于收回研发成本,保护新药研发及开拓新适应证的积极性。

“目前,两年的协议有效期不能满足创新药市场准入的周期要求,两年协议期满后又将面临再次谈判及降价,程序繁琐且影响创新药的可及性。”王威东建议将谈判药品进入医保目录的协议期延长至5年以上。

此外,王威东还建议加强对“双通道”管理机制的督导落实,督促各省份将医保谈判药品纳入“双通道”管理,确保“救命药”能买到、能报销;打通药物可及性的“最后一公里”,有关医疗机构应在创新药纳入医保目录后第一时间采购使用,不受医院药事会限制,医疗机构主管部门不将创新药纳入“药占比”考核范围。

(文章来源:上海证券报)

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